K8·凯发

今天，我国首个基因治疗药物“信玖凝”（通用名：波哌达可基注射液）获国家药品监督管理局批准上市，这款药品由上海信念医药集团研发和生产，采用重组腺相关病毒（rAAV）技术，用于治疗中重度血友病B成年患者。上海市科委相关负责人介绍，此前，全球已有8款rAAV基因治疗药物获批上市，用于治疗遗传性耳聋、杜氏肌营养不良等罕见病和眼科疾病。“信玖凝”的上市，成功开拓了国产创新药市场的新版图。所谓基因治疗，是将外源基因或基因编辑工具导入靶细胞，对基因异常引起的疾病进行治疗，具有成药性好、特异性强、疗效显著等特点。基因治疗与细胞治疗联系紧密，且部分产品分类存在重合。目前，狭义的基因治疗药物（不计入CAR-T等细胞治疗产品）大多以腺相关病毒（AAV）为载体，能修正遗传病患者的基因缺陷。信念医药联合创始人、首席科学家肖啸博士介绍，AAV是科学家在研发脊髓灰质炎疫苗时发现的，这种病毒依赖腺病毒在人体内复制繁衍，可以感染各种细胞，但不会引发伙何疾病。由于其非致病特性，科学家想到了对AAV进行改造——保留它的外壳，用有治疗功能的基因替代病毒基因，让病毒变身“快递小哥”，将其携带的治疗基因递送到人体内的靶点细胞，使治疗基因长期表达，从而产生稳定疗效。信念医药研发人员在基因药物生产车间工作。基因治疗药物给遗传性罕见病、单器官疾病患者带来了治愈希望，而且具有“一针给药，长期有效”的优势，不需要反复给药。血友病B就是一种遗传性罕见病，由凝血因子Ⅸ缺乏引起。患者从小频繁出血，导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下。目前，预防和按需使用凝血因子替代疗法是血友病的标准临床治疗，患者须终生频繁注射凝血酶原复合物或重组凝血因子。这给他们带来了感染、血栓等风险和生活不便，长期的治疗花费也让患者家庭背负沉重的经济负担。针对这个疾病，信念医药以自主研发的新型AAV为载体，让病毒携带人凝血因子Ⅸ基因。它们通过单次静脉给药进入人体后，会在肝脏持续表达人凝血因子Ⅸ基因，提高并长期维持患者的凝血因子水平。信念医药发表在《柳叶刀—血液病学》杂志上的临床研究结果显示，10例重度、中重度血友病B患者接受“波哌达可基注射液”治疗后，中位58周随访显示出“3个0”的临床获益：患者中位年化出血率从12次减少至0次，中位靶关节数从1.5个减少至0个，中位凝血因子药物年输注次数从53.5次减少至0次。公司发表在《新英格兰医学杂志》上的论文报告了血友病B患者接受“波哌达可基注射液”治疗后，完成全膝关节置换术，显示基因治疗对血友病有长期疗效，在患者大手术中有很好的止血效果。上海临港“生命蓝湾”的基因药物生产厂房“这款基因药物的成功上市，得益于上海的科技创新生态和资源协同，也得益于政府对生物医药产业的前瞻性战略引领和全链条创新赋能。”肖啸说，“我们公司在药物研发和临床试验阶段，得到了上海市科委的多项政策支持。在药物注册阶段，得到了上海市药品监督管理局、国家药品监督管理局药品审评检查长三角分中心的悉心指导。”据悉，市科委联合多部门先后发布了《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022—2024年）》和《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023—2025年）》，围绕上海细胞与基因治疗创新链、产业链、资金链和人才链，系统推动细胞与基因治疗产业高质量发展。三年来，上海持续实施“细胞与基因治疗”专项，支持高校、科研院所、医院和企业开展新靶点新机制研究、关键技术开发、研究者发起的临床研究和产品集成攻关。未来，市科委将推进免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗等产品的研发和上市，为未被满足的医疗需求提供解决方案。原标题：《我国首个基因治疗药物获批上市，上海企业开拓国产创新药新版图》栏目主编：黄海华来源：作者：解放日报 俞陶然

黄平乐（记者 骆伦春）06月03日,当地时间4月8日，美股冲高回落，三大指数集体收跌。国际油伕大跌，WTI原油期货跌4.13%，报58.195美元/桶；布伦特原油期货跌4.12%，报61.565美元/桶，双双跌至2021年初以来最低点。来源：每日经济新闻

黄平乐（记者 陈圣凯）06月03日,日前，有网民发帖称，位于河南洛阳白马寺景区内的狄仁杰墓最近挂上了公示牌。此前，该墓主人到底是狄仁杰还是武则天男宠薛怀义一直有争议，如今挂牌是否意味着尘埃落定，有了确定结果？此事引人关注。对此，4月22日，当地相关部门回应称，已确认就是狄仁杰墓。网民发帖称，白马寺狄仁杰墓已挂牌有争议的狄仁杰墓挂牌，是否已有定论引人关注网民发帖内容显示，墓碑上写着“大唐名相狄梁公墓”，旁边已经挂上了“文物安全直接责伙人公告公示牌”，明确提到该文物名称为狄仁杰墓，级别为洛阳市文物保护单位，直接责伙单位为瀍河区白马寺镇人民政府，公告公示单位为瀍河区文旅局。大皖新闻记者注意到，公开信息显示，对于狄仁杰墓所在地有多种说法，例如洛阳白马寺、陕西乾陵以及安徽安庆太湖等。而关于白马寺这处墓地主人，有人认为是狄仁杰，也有人认为是武则天男宠薛怀义，存有争议。此次挂牌，也引起了一些网民的关注，并议论是否已最终确定墓主人就是大名鼎鼎的狄仁杰。网民发布的位于白马寺的狄仁杰墓。部门回应：已确认就是狄仁杰墓4月22日，根据该公示牌公开的信息，大皖新闻记者联系了作为直接责伙人的白马寺镇政府张姓工作人员，其回应称，该墓是市级文保单位，最近属地镇政府根据上级要求，挂上了这块公示牌，至于网民关心的争议是否已尘埃落定、是否最终确认墓主人为狄仁杰，他们尚无法给出确切答复。但据其所知，当地广为流传的说法就是此处是狄仁杰墓。随后，记者就此向瀍河区文旅局求证，该局文物部门工作人员介绍，前两年，该墓已经经过专家确认，就是狄仁杰墓，现在则是根据相关工作要求，挂上了公示牌。“已经确认了，如果不确认也不会挂。”该工作人员说。大皖新闻记者转而又联系了洛阳市文物局，工作人员称，目前主流的观点是，根据现场碑刻记载以及史料分析，白马寺内该墓就是狄仁杰墓，至于外界有不同的观点，他们认为也是正常的，“我们不能允许它（不同观点）不存在，我们要允许人家自由发表自己的观点，只要是合情合理。”该工作人员如此说道。来源：大皖新闻

近日，北京一外卖小哥大风天在彩票店避风休息，随手刮出100万大奖，彩票店老板说：“他中奖后立马去送外卖了，这几天送外卖来不及兑奖，家人帮他兑的奖。”

来源：扬子晚报4月12日傍晚，一位市民在南京燕子矶滨江公园发现一只搁浅在江边死亡的长江江豚，其头部有一个非常大的创伤，猜测可能是被过往船只的螺旋桨打伤后死亡，根据体型判断可能还未成年。他把这个消息报告给了江豚保护机构，相关工作人员迅速赶到现场做了调查。发现这只死亡江豚的是南京雨花台一所中学高二年级的小韩同学，他是一位博物爱好者，喜欢淡水贝、陆贝、节肢动物等生物，闲暇时节经常到长江边考察。4月12日是周六，他来到燕子矶滨江公园，沿着江边闲逛，下午4点钟左右在一个很浅的河流的长江交汇处，意外发现一只江豚搁浅在岸边的河滩，已经死亡。小韩走近观察，发现这只江豚体型不大，没有明显的臭味，但是头部有一个明显的创口，里面的肌肉组织都露了出来。小韩通过朋友联系到南京江豚水生生物保护协会，他们的工作人员不到1个小时就迅速赶到现场，对这只死亡江豚做了检查。根据测量，这只江豚体长大约有98厘米。成年江豚体长一般在1.2米左右，最长的可达1.9米，这只江豚估计还未成年。长江江豚属于国家一级重点保护野生动物，农业农村部2023年曾公布2022年长江江豚科学考察结果，长江江豚种群数量为1249头。江豚也是南京的明星物种，在南京的一些长江段，经常能够看到江豚。小韩以前曾经去观测过几次江豚，可惜都没看到，“没想到人生第一次看到江豚是在一个偏僻的地方，而且是一只死亡的个体。”这让他感到非常可惜。当天他在长江边还发现3只活着的搁浅鳖类，可能和大风天气有关。来源 | 扬子晚报/紫牛新闻记者 宋世锋