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今天,我国首个基因治疗药物“信玖凝”(通用名:波哌达可基注射液)获国家药品监督管理局批准上市,这款药品由上海信念医药集团研发和生产,采用重组腺相关病毒(rAAV)技术,用于治疗中重度血友病B成年患者。上海市科委相关负责人介绍,此前,全球已有8款rAAV基因治疗药物获批上市,用于治疗遗传性耳聋、杜氏肌营养不良等罕见病和眼科疾病。“信玖凝”的上市,成功开拓了国产创新药市场的新版图。所谓基因治疗,是将外源基因或基因编辑工具导入靶细胞,对基因异常引起的疾病进行治疗,具有成药性好、特异性强、疗效显著等特点。基因治疗与细胞治疗联系紧密,且部分产品分类存在重合。目前,狭义的基因治疗药物(不计入CAR-T等细胞治疗产品)大多以腺相关病毒(AAV)为载体,能修正遗传病患者的基因缺陷。信念医药联合创始人、首席科学家肖啸博士介绍,AAV是科学家在研发脊髓灰质炎疫苗时发现的,这种病毒依赖腺病毒在人体内复制繁衍,可以感染各种细胞,但不会引发伙何疾病。由于其非致病特性,科学家想到了对AAV进行改造——保留它的外壳,用有治疗功能的基因替代病毒基因,让病毒变身“快递小哥”,将其携带的治疗基因递送到人体内的靶点细胞,使治疗基因长期表达,从而产生稳定疗效。信念医药研发人员在基因药物生产车间工作。基因治疗药物给遗传性罕见病、单器官疾病患者带来了治愈希望,而且具有“一针给药,长期有效”的优势,不需要反复给药。血友病B就是一种遗传性罕见病,由凝血因子Ⅸ缺乏引起。患者从小频繁出血,导致关节结构和功能损伤严重,致残率居高不下。目前,预防和按需使用凝血因子替代疗法是血友病的标准临床治疗,患者须终生频繁注射凝血酶原复合物或重组凝血因子。这给他们带来了感染、血栓等风险和生活不便,长期的治疗花费也让患者家庭背负沉重的经济负担。针对这个疾病,信念医药以自主研发的新型AAV为载体,让病毒携带人凝血因子Ⅸ基因。它们通过单次静脉给药进入人体后,会在肝脏持续表达人凝血因子Ⅸ基因,提高并长期维持患者的凝血因子水平。信念医药发表在《柳叶刀—血液病学》杂志上的临床研究结果显示,10例重度、中重度血友病B患者接受“波哌达可基注射液”治疗后,中位58周随访显示出“3个0”的临床获益:患者中位年化出血率从12次减少至0次,中位靶关节数从1.5个减少至0个,中位凝血因子药物年输注次数从53.5次减少至0次。公司发表在《新英格兰医学杂志》上的论文报告了血友病B患者接受“波哌达可基注射液”治疗后,完成全膝关节置换术,显示基因治疗对血友病有长期疗效,在患者大手术中有很好的止血效果。上海临港“生命蓝湾”的基因药物生产厂房“这款基因药物的成功上市,得益于上海的科技创新生态和资源协同,也得益于政府对生物医药产业的前瞻性战略引领和全链条创新赋能。”肖啸说,“我们公司在药物研发和临床试验阶段,得到了上海市科委的多项政策支持。在药物注册阶段,得到了上海市药品监督管理局、国家药品监督管理局药品审评检查长三角分中心的悉心指导。”据悉,市科委联合多部门先后发布了《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案(2022—2024年)》和《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案(2023—2025年)》,围绕上海细胞与基因治疗创新链、产业链、资金链和人才链,系统推动细胞与基因治疗产业高质量发展。三年来,上海持续实施“细胞与基因治疗”专项,支持高校、科研院所、医院和企业开展新靶点新机制研究、关键技术开发、研究者发起的临床研究和产品集成攻关。未来,市科委将推进免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗等产品的研发和上市,为未被满足的医疗需求提供解决方案。原标题:《我国首个基因治疗药物获批上市,上海企业开拓国产创新药新版图》栏目主编:黄海华来源:作者:解放日报 俞陶然
王文治(记者 陈亭任)06月16日,近日,54岁演员古天乐出席活动都戴着墨镜,引发外界对其健康问题的猜测。对此,古天乐回应眼睛确实出了问题。活动现场接受采访,古天乐透露,他右眼视网膜穿了两个洞,因为“飞蚊症”眼前都是黑线飞来飞去,需要安排时间做手术。此外,古天乐还提到日前现身权志龙演唱会,他玩笑道当时感受是“好冻”。记者追问他看完有没有和权志龙吃饭聊天?古天乐表示:“喂够啦!我看演唱会而已!”公开资料显示,古天乐,1970年10月21日出生,男演员、歌手。1993年,古天乐签约无线(TVB)正式踏入娱乐圈 。1995年,因在武侠剧《神雕侠侣》中饰演杨过而走红。当时的他白皙帅气,因为讨厌化妆,所以后来特意将自己晒黑。1999年,凭借刑侦剧《刑事侦缉档案IV》获评“我最喜爱的男主角”奖。2001年,参演了古装穿越剧《寻秦记》,获得“最佳男演员”等奖项。之后,他还出演了《河东狮吼》《黑社会》《宝贝计划》《窃听风云》等多部影视作品。来源 | 海报新闻、九派新闻等
王文治(记者 谢乃文)06月16日,近日,广东深圳一男子发文称,思念亡妻无法释怀,选择随她而去,此事引发网友关注。据网传信息,4月11日,该网友发文,“当你们看到这番文字,我已选择离去”,文中,他详细地描述了他的“爱人”在医院太平间的情景。在文章最后,该网友写道,“我的确累了,我要好好休息了,我要结束的并不是生命而是痛苦”,“再见了,每一位。绝笔“。另据网传信息,其家属在社交平台发文,男子名为谢某振,于2025年4月11日因故去世,终年33岁。4月11日,潇湘晨报记者从谢某振家属、好友及其妻子家属处获悉,其确已去世。
市场全天触底反弹,沪指领涨,北证50指数涨超10%。盘面上个股普涨,全市场超4500只个股上涨,近300股涨停或涨超10%。截至收盘,沪指涨1.31%,深成指涨1.22%,创业板指涨0.98%。从板块来看,军工股集体大涨,北方长龙等20余股涨停。大消费股震荡反弹,免税方向领涨,中国中免等10余股涨停。港口、统一大市场概念股表现活跃,重庆港等涨停。沪深两市全天成交额1.7万亿元,较上个交易日放量740亿元。个股方面,东方财富成交额123.55亿元居首,宁德时代114.60亿元次之,贵州茅台、立讯精密、永辉超市、寒武纪等成交额靠前。
据封面新闻,企查查平台显示,4月17日,法院送达黄晓明与自媒体博主龚文祥网络侵权责伙纠纷起诉状副本及开庭传票,案伔将于6月4日开庭审理。据大象新闻,龚文祥曾发表黄晓明和叶珂多条内容。来源:潮新闻综合自封面新闻、大象新闻等 版权归原作者所有小编:路路通 审核:杨懿 监制:晨曦聚焦民生服务关注新闻热点
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0《混沌霸小子》 我国首个基因治疗药物获批上市,上海企业开拓国产创新药新版图
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