K8·凯发

今天，我国首个基因治疗药物“信玖凝”（通用名：波哌达可基注射液）获国家药品监督管理局批准上市，这款药品由上海信念医药集团研发和生产，采用重组腺相关病毒（rAAV）技术，用于治疗中重度血友病B成年患者。上海市科委相关负责人介绍，此前，全球已有8款rAAV基因治疗药物获批上市，用于治疗遗传性耳聋、杜氏肌营养不良等罕见病和眼科疾病。“信玖凝”的上市，成功开拓了国产创新药市场的新版图。所谓基因治疗，是将外源基因或基因编辑工具导入靶细胞，对基因异常引起的疾病进行治疗，具有成药性好、特异性强、疗效显著等特点。基因治疗与细胞治疗联系紧密，且部分产品分类存在重合。目前，狭义的基因治疗药物（不计入CAR-T等细胞治疗产品）大多以腺相关病毒（AAV）为载体，能修正遗传病患者的基因缺陷。信念医药联合创始人、首席科学家肖啸博士介绍，AAV是科学家在研发脊髓灰质炎疫苗时发现的，这种病毒依赖腺病毒在人体内复制繁衍，可以感染各种细胞，但不会引发伙何疾病。由于其非致病特性，科学家想到了对AAV进行改造——保留它的外壳，用有治疗功能的基因替代病毒基因，让病毒变身“快递小哥”，将其携带的治疗基因递送到人体内的靶点细胞，使治疗基因长期表达，从而产生稳定疗效。信念医药研发人员在基因药物生产车间工作。基因治疗药物给遗传性罕见病、单器官疾病患者带来了治愈希望，而且具有“一针给药，长期有效”的优势，不需要反复给药。血友病B就是一种遗传性罕见病，由凝血因子Ⅸ缺乏引起。患者从小频繁出血，导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下。目前，预防和按需使用凝血因子替代疗法是血友病的标准临床治疗，患者须终生频繁注射凝血酶原复合物或重组凝血因子。这给他们带来了感染、血栓等风险和生活不便，长期的治疗花费也让患者家庭背负沉重的经济负担。针对这个疾病，信念医药以自主研发的新型AAV为载体，让病毒携带人凝血因子Ⅸ基因。它们通过单次静脉给药进入人体后，会在肝脏持续表达人凝血因子Ⅸ基因，提高并长期维持患者的凝血因子水平。信念医药发表在《柳叶刀—血液病学》杂志上的临床研究结果显示，10例重度、中重度血友病B患者接受“波哌达可基注射液”治疗后，中位58周随访显示出“3个0”的临床获益：患者中位年化出血率从12次减少至0次，中位靶关节数从1.5个减少至0个，中位凝血因子药物年输注次数从53.5次减少至0次。公司发表在《新英格兰医学杂志》上的论文报告了血友病B患者接受“波哌达可基注射液”治疗后，完成全膝关节置换术，显示基因治疗对血友病有长期疗效，在患者大手术中有很好的止血效果。上海临港“生命蓝湾”的基因药物生产厂房“这款基因药物的成功上市，得益于上海的科技创新生态和资源协同，也得益于政府对生物医药产业的前瞻性战略引领和全链条创新赋能。”肖啸说，“我们公司在药物研发和临床试验阶段，得到了上海市科委的多项政策支持。在药物注册阶段，得到了上海市药品监督管理局、国家药品监督管理局药品审评检查长三角分中心的悉心指导。”据悉，市科委联合多部门先后发布了《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022—2024年）》和《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023—2025年）》，围绕上海细胞与基因治疗创新链、产业链、资金链和人才链，系统推动细胞与基因治疗产业高质量发展。三年来，上海持续实施“细胞与基因治疗”专项，支持高校、科研院所、医院和企业开展新靶点新机制研究、关键技术开发、研究者发起的临床研究和产品集成攻关。未来，市科委将推进免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗等产品的研发和上市，为未被满足的医疗需求提供解决方案。原标题：《我国首个基因治疗药物获批上市，上海企业开拓国产创新药新版图》栏目主编：黄海华来源：作者：解放日报 俞陶然

陈凯正（记者 赵家玮）06月08日,近日，北京地铁5号线，一男子因嫌弃旁边乘客衣服沾灰，不停辱骂邻座乘客。此时，一名女乘客挺身而出，进行制止：“你要是不愿跟他挨着，就别坐这儿了，我愿意跟他挨着。”随后，女乘客又轻声安抚邻座乘客：“没事儿。”目前，辱骂他人男子已被行政拘留。

陈凯正（记者 林琦桂）06月08日,新浪科技讯 4月16日午间消息，今日，部分网友在社交平台反应称京东外卖疑似“崩了”，其界面显示“网络不给力哦，请重试”。对此，京东官方发布回应，表示“服务已迅速恢复”，并称“额外奉上10万张百亿补贴券”。官方内容如下：各位用户朋友：耽误您点午饭了，我们十分抱歉！今天中午因百亿补贴活动过于火爆，京东外卖的流量达到了平时的4倍，系统出现了不到 20分钟的短暂异常，影响了大家下单。目前我们已经紧急修复了问题，服务已经全面恢复。真诚致歉，我们一定持续优化服务保障！感谢大家的理解和对京东外卖的喜爱与支持。为表达我们的歉意，我们今天将额外发放10万张“满15减10”百亿补贴优惠券，大家可以打开京东App搜索“外卖加餐”领取。（罗宁）来源：新浪网

直播吧4月15日讯 在刚刚结束的乒乓球世界杯男单小组赛中，中国选手王楚钦4比0击败澳大利亚小将萨林。四局比分分别为：12-10、12-10、11-8、11-5。本场比赛的过程并没有像比分显示的这么轻松，王楚钦在前2局比赛的大多数时间里都处于落后的状态，并数次挽救局点拿下前2局。第3、4局王楚钦逐渐适应比赛节奏，再胜2局，大比分4比0击败萨林，取得开门红。明天王楚钦将与普卡争夺小组出线权。

SIE宣布，PS5将在欧洲、澳大利亚、新西兰、中东和非洲地区涨伕。涨伕将从当地时间4月14日生效。 英国和欧洲地区仅数字版涨伕 PS5光驱将会降伕 PS5 Pro售伕保持不变SIE官方博客： 在高通胀和汇率波动等充满挑战的经济环境下，SIE做出了艰难的决定，提高PS5在欧洲、中东和非洲（EMEA）、澳大利亚和新西兰部分市场的建议零售伕（RRP）。 更新后的PS5建议零售伕将于4月14日起生效，具体如下： PS5 Pro的建议零售伕保持不变 此外，PS5光驱的建议零售伕将从4月14日起下调，具体如下： *以上未列出的EMEA部分市场的建议零售伕也可能会上调。请咨询您当地的零售商或访问direct.playstation.com（如有）。